Pexidartinib
Детермінований перегляд YAML-сутності з джерельної бази. Клінічний авторитет лишається за вказаними source ID та статусом клінічного sign-off.
| ID | DRUG-PEXIDARTINIB |
|---|---|
| Тип | Препарат |
| Синоніми | TuralioПексидартиніб |
| Статус | переглянуто 2026-05-04 | очікує клінічного підпису |
| Хвороби | DIS-TGCT |
| Джерела | SRC-ESMO-SARCOMA-2024 SRC-ILLUMINATE-TAP-2019 |
Дані про препарат
| Клас | CSF1R inhibitor (oral, selective) |
|---|---|
| Механізм дії | Selective oral inhibitor of CSF1R (colony-stimulating factor 1 receptor), KIT, and FLT3. In TGCT (formerly PVNS), tumor cells overexpress CSF1 (via COL6A3-CSF1 translocation), driving recruitment of CSF1R-expressing macrophages and osteoclast-like giant cells that constitute the bulk of the tumor mass. Pexidartinib depletes these CSF1R+ cells, reducing tumor burden. ILLUMINATE trial: ORR 38% (vs 0% placebo), with 15% complete response. FDA-approved August 2019 — first systemic therapy for TGCT. |
| Типове дозування | 400 mg PO twice daily with a high-fat meal for the first 2 weeks (loading phase), then 800 mg/day total — consult current FDA prescribing information. Available through REMS program only. |
| Зареєстровано в Україні | False |
| Відшкодовується НСЗУ | False |
| Остання перевірка для України | 2026-05-04 |
Застереження
- Serious hepatotoxicity including fatal cases — available only through REMS program (TURALIO REMS); monitor LFTs weekly for 2 months, then monthly
Нотатки
Дослідження ILLUMINATE (Tap 2019, NEJM): пексидартиніб (pexidartinib) проти плацебо у пацієнтів із симптомною пухлиною з гігантських клітин сухожилкової піхви (TGCT; n=120, крос-овер дизайн). Загальна частота відповіді (ORR) 38% у групі пексидартинібу проти 0% у групі плацебо; повна відповідь у 15%. Відповідь була тривалою (медіана тривалості відповіді не досягнута). Ключовим сигналом безпеки була гепатотоксичність — підвищення ALT/AST 3-4 ступеня у 5% пацієнтів; зареєстровано тяжкі випадки гепатотоксичності, в тому числі такі, що потребували трансплантації печінки. У США препарат розповсюджується виключно через програму REMS (стратегія оцінки та мінімізації ризиків): обмежена дистрибуція, обов’язковий моніторинг печінкових проб, реєстрація пацієнта. EMA відмовила у реєстрації препарату через занепокоєння щодо гепатотоксичності. Призначення обмежене дорослими пацієнтами із симптомною TGCT, у яких хірургічне лікування не дає очікуваного покращення.
Де використовується
Regimens
REG-PEXIDARTINIB-TGCT- Pexidartinib monotherapy (symptomatic TGCT — diffuse-type)