Imetelstat

Детермінований перегляд YAML-сутності з джерельної бази. Клінічний авторитет лишається за вказаними source ID та статусом клінічного sign-off.

ID	`DRUG-IMETELSTAT`
Тип	Препарат
Синоніми	RyteloІметельстат
Статус	переглянуто 2026-04-25 \| очікує клінічного підпису
Хвороби	`DIS-MDS-LR`
Джерела	`SRC-ESMO-MDS-2021` `SRC-NCCN-AML-2025`

Дані про препарат

Клас	First-in-class telomerase inhibitor (oligonucleotide)
Механізм дії	13-mer N3'→P5' thio-phosphoramidate oligonucleotide complementary to the RNA template region (hTR/TERC) of human telomerase. Binds and inhibits telomerase enzymatic activity in malignant cells with short telomeres + telomerase upregulation. Approved June 2024 for transfusion-dependent low-/intermediate-1-risk MDS post-ESA failure on basis of IMerge phase-3 trial.
Типове дозування	7.1 mg/kg IV every 4 weeks (2-hour infusion). Dose modifications for cytopenia (the dominant toxicity). Treatment duration in IMerge: median ~33 weeks; continue until loss of TI / unacceptable toxicity / disease progression.
Зареєстровано в Україні	False
Відшкодовується НСЗУ	False
Остання перевірка для України	2026-04-27

Застереження

Severe cytopenia (boxed): thrombocytopenia, neutropenia — bleeding + infection risk; mandatory dose modification + transfusion + G-CSF support

Нотатки

Pivotal: IMerge (Platzbecker et al., Lancet 2024) phase-3 — imetelstat 7.1 mg/kg IV q4wk vs placebo in transfusion-dependent LR-MDS post-ESA failure. Primary endpoint 8-week RBC TI: 39.8% vs 15.0% (p<0.001). Sustained 24-week TI: 28% vs 3.3%. FDA approval June 2024 (Rytelo). Cytopenia dominant toxicity — active management mandatory (transfusion support, dose modification, G-CSF for severe neutropenia). EMA approval pending as of 2026-04. Ukraine: NOT registered — access only via named-patient import (after EMA approval) or US compassionate-use program; realistically unavailable in MVP timeframe.

Де використовується

Regimens

REG-IMETELSTAT-MDS-LR - Imetelstat (Rytelo) for transfusion-dependent LR-MDS post-ESA failure