Imetelstat
Детермінований перегляд YAML-сутності з джерельної бази. Клінічний авторитет лишається за вказаними source ID та статусом клінічного sign-off.
| ID | DRUG-IMETELSTAT |
|---|---|
| Тип | Препарат |
| Синоніми | RyteloІметельстат |
| Статус | переглянуто 2026-04-25 | очікує клінічного підпису |
| Хвороби | DIS-MDS-LR |
| Джерела | SRC-ESMO-MDS-2021 SRC-NCCN-AML-2025 |
Дані про препарат
| Клас | First-in-class telomerase inhibitor (oligonucleotide) |
|---|---|
| Механізм дії | 13-mer N3'→P5' thio-phosphoramidate oligonucleotide complementary to the RNA template region (hTR/TERC) of human telomerase. Binds and inhibits telomerase enzymatic activity in malignant cells with short telomeres + telomerase upregulation. Approved June 2024 for transfusion-dependent low-/intermediate-1-risk MDS post-ESA failure on basis of IMerge phase-3 trial. |
| Типове дозування | 7.1 mg/kg IV every 4 weeks (2-hour infusion). Dose modifications for cytopenia (the dominant toxicity). Treatment duration in IMerge: median ~33 weeks; continue until loss of TI / unacceptable toxicity / disease progression. |
| Зареєстровано в Україні | False |
| Відшкодовується НСЗУ | False |
| Остання перевірка для України | 2026-04-27 |
Застереження
- Severe cytopenia (boxed): thrombocytopenia, neutropenia — bleeding + infection risk; mandatory dose modification + transfusion + G-CSF support
Нотатки
Іметельстат (imetelstat) — перший у класі інгібітор теломерази, 13-мерний тіо-фосфорамідатний олігонуклеотид, комплементарний до ділянки РНК-матриці (hTR/TERC) людської теломерази; зв'язується з нею і пригнічує ферментативну активність у злоякісних клітинах із короткими теломерами та підвищеною експресією теломерази. Реєстраційне дослідження IMerge (Platzbecker та співавт., Lancet 2024) — фаза 3, іметельстат 7.1 mg/kg внутрішньовенно кожні 4 тижні проти плацебо у пацієнтів з трансфузійно-залежним МДС низького/проміжного-1 ризику після неефективності ESA. Первинна кінцева точка — 8-тижнева трансфузійна незалежність за еритроцитами: 39.8% проти 15.0% (p<0.001). Стійка 24-тижнева трансфузійна незалежність: 28% проти 3.3%. Схвалення FDA — червень 2024 (Rytelo). Цитопенія — домінантна токсичність, потребує активного ведення (трансфузійна підтримка, корекція дози, G-CSF при тяжкій нейтропенії). Схвалення EMA очікується станом на 2026-04. В Україні не зареєстрований — доступ можливий лише через індивідуальний імпорт (після схвалення EMA) або американську програму compassionate-use; реалістично недоступний у строки MVP.
Де використовується
Regimens
REG-IMETELSTAT-MDS-LR- Imetelstat (Rytelo) for transfusion-dependent LR-MDS post-ESA failure