Enasidenib
Детермінований перегляд YAML-сутності з джерельної бази. Клінічний авторитет лишається за вказаними source ID та статусом клінічного sign-off.
| ID | DRUG-ENASIDENIB |
|---|---|
| Тип | Препарат |
| Синоніми | IdhifaЕнасиденіб |
| Статус | переглянуто 2026-04-30 | очікує клінічного підпису |
| Хвороби | DIS-AML |
| Джерела | SRC-ELN-AML-2022 SRC-NCCN-AML-2025 |
Дані про препарат
| Клас | Selective IDH2 (mutant) enzyme inhibitor |
|---|---|
| Механізм дії | Small-molecule allosteric inhibitor of mutant IDH2 enzyme (R140Q, R172K hotspots). Mutant IDH2 catalyzes neomorphic conversion of α-ketoglutarate to 2-hydroxyglutarate (2-HG), an oncometabolite that drives DNA + histone hypermethylation and blocks myeloid differentiation. Enasidenib reduces 2-HG, restoring TET2-dependent demethylation and inducing terminal differentiation of leukemic blasts. FDA-approved Aug 2017 on the basis of phase 1/2 single-arm data in R/R AML (AG221-AML-001). |
| Типове дозування | 100 mg PO once daily, continuous, until disease progression or unacceptable toxicity. Take with or without food at the same time each day. Median time to first response ~1.9 months; continue ≥6 months before declaring non-response. |
| Зареєстровано в Україні | False |
| Відшкодовується НСЗУ | False |
| Остання перевірка для України | 2026-04-30 |
Застереження
- Differentiation syndrome — fatal if not recognized; corticosteroids + hydroxyurea + dose interruption mandatory (~14% in IDHENTIFY)
Нотатки
Опорні дослідження енасиденібу (enasidenib): AG221-AML-001 (Stein et al., Blood 2017) — фаза 1/2, монотерапія при R/R IDH2-мутантному ГМЛ: ORR 38%, CR 19%, медіана OS 9.3 mo. IDHENTIFY (NCT02577406) — фаза 3, енасиденіб vs конвенційна терапія при R/R ГМЛ: загальної переваги за OS не показано, проте відзначено вигоду в HMA-наївній IDH2-mut підгрупі. AG221-AML-005 — комбінація з азацитидином у 1-й лінії при unfit IDH2-mut ГМЛ: ORR 71%, CR 53% — основа для розгортання 1L-комбінованих схем лікування. Сигнатурне небажане явище — синдром диференціації (~14%); протокол моніторингу та терапії дексаметазоном — аналогічний такому при івосиденібі. Гіперібілірубінемія (~80% будь-якого ступеня) — біохімічна ознака інгібування UGT1A1; зазвичай безсимптомна, без необхідності корекції дози за відсутності симптомів. В Україні: НЕ зареєстровано, НЕ покривається НСЗУ; доступ у EU також обмежений (CHMP — негативний висновок). Бібліографічний запис SRC-IDHENTIFY доступний; зв’язування клінічних тверджень потребує подвійного клінічного підпису.
Де використовується
Regimens
REG-ENASIDENIB-AML- Enasidenib monotherapy for R/R IDH2-mutated AML