OpenOnco · Treatment Plan

План лікування — Лімфангіолейоміоматоз (ЛАМ)

PLAN-BMA-TSC1_LAM-V1 · v1 · 2026-08-17

Пацієнт

BMA-TSC1_LAM · Algorithm: ALGO-LAM-1L

ДіагнозЛімфангіолейоміоматоз (ЛАМ)

МОЗ / ICD-10J84.81

ICD-O-38894/1; C34

Клінічна значущість мутацій (ESCAT)

Контекст для тумор-борду — інженер не використовує ці тіри для вибору треку

Біомаркер	Варіант	ESCAT	Доказова база	Клінічна дія	Препарати	Джерела
ESCAT: потрібен клінічний переглядBIO-TSC1	TSC1 or TSC2 loss-of-function (LAM context — somatic in sporadic LAM, germline in TSC-associated LAM); mTORC1 hyperactivation is the therapeutic target regardless of TSC1 vs TSC2 specificity	IA	Standard care SRC-MILES-MCCORMACK-2011: Level A (Supports, Sensitivity/Response)	Sirolimus (rapamycin), an mTORC1 inhibitor, is FDA-approved (May 2015) and EMA-approved (2017) for treatment of LAM in adults. MILES phase III RCT (McCormack et al., NEJM 2011): N=89 (46 sirolimus, 43 placebo); 12-month treatment + 12-month observation. Primary endpoint: FEV1 change from baseline to 12 months (mL/month rate). FEV1 slope: +1 mL/month (sirolimus) vs -12 mL/month (placebo); difference 11 mL/month (p<0.001). Secondary: FVC improvement, VEGF-D reduction, 6-min walk improvement, QoL. After 12-month observation: benefits partially lost (FEV1 decline resumes), suggesting need for continuous therapy. mTOR inhibition does not eliminate LAM cells but controls their mTORC1-driven proliferation. Everolimus is used for TSC-associated LAM and for renal angiomyolipoma (EXIST-2). VEGF-D ≥800 pg/mL is a diagnostic biomarker (non-invasive diagnosis of LAM possible in right clinical context without biopsy).	sirolimus (target trough 5–15 ng/mL; start 2 mg/day PO, adjust to trough; continuous indefinitely for progressive LAM) everolimus 10 mg PO QD (TSC-associated LAM and renal AML; EXIST-2 dosing)	SRC-MILES-MCCORMACK-2011
ESCAT: потрібен клінічний переглядBIO-TSC1	TSC1 or TSC2 germline loss-of-function — Tuberous Sclerosis Complex with renal angiomyolipoma (AML) ≥3 cm or growing, at risk for hemorrhage (Wunderlich syndrome)	IB	Standard care SRC-NCCN-KIDNEY-2025: Level Category 1 (Supports, Sensitivity/Response)	Everolimus (mTOR inhibitor) is FDA-approved (2012) for renal angiomyolipoma (AML) associated with TSC. EXIST-2 phase III (Bissler et al., Lancet 2013): N=118 (everolimus 10 mg vs placebo); primary endpoint: AML response rate (≥50% reduction in sum of longest diameters of target AMLs). AML response: 42% (everolimus) vs 0% (placebo) (p<0.0001); mDOR: not reached. Disease stabilization: 96% vs 55%. Everolimus also reduces AML growth rate and risk of spontaneous hemorrhage (Wunderlich syndrome). In TSC patients with AMLs ≥3 cm, prophylactic everolimus is preferred to prophylactic embolization per current guidelines. Note: TSC1 germline is the biomarker for eligibility (Tuberous Sclerosis Complex diagnosis required); sporadic renal AML without TSC features are a different entity. ESCAT IB: phase III RCT data but for renal angiomyolipoma (benign disease context, not malignant RCC — thus IB not IA despite strong evidence).	everolimus 10 mg PO QD (TSC renal AML ≥3 cm growing/at risk; EXIST-2 regimen; monitor trough levels target 3–15 ng/mL)	SRC-NCCN-KIDNEY-2025

Primary current-line option

Стандартний план

★ DEFAULT

Indication

IND-LAM-1L-SIROLIMUS

Regimen

Sirolimus monotherapy (progressive LAM)

Препарати + НСЗУ

Сіролімус (Рапаміцин) (DRUG-SIROLIMUS) 2 mg PO once daily initially; titrate to target trough 5–15 ng/mL · Continuous; long-term treatment; monitor trough levels · PO ⚠ Поза НСЗУ — за свій кошт

Reason

Primary current-line option selected by ALGO-LAM-1L at step 2.

Pre-treatment investigations

Дослідження перед стартом терапії · критичні / стандарт / бажано · поєднані по треках

ID	Назва	Пріоритет	Категорія	Де замовити	Потрібно для
TEST-CBC	Загальний аналіз крові з лейкоцитарною формулою	Критично	lab	—	усі треки
TEST-CMP	Розширений біохімічний аналіз крові	Критично	lab	—	усі треки

Що НЕ робити

Прямі прохібітивні правила, кожне з обґрунтуванням у regimen / supportive care / contraindication

Стандартний план (IND-LAM-1L-SIROLIMUS)

НЕ ігнорувати цільовий рівень трафіку сіролімусу — контролювати залишковий рівень через 1–2 тижні після кожної зміни дози (мета: 5–15 нг/мл)
НЕ призначати при активних інфекціях — mTOR-інгібіція погіршує імунний захист
НЕ ігнорувати нові респіраторні симптоми — неінфекційний пневмоніт є побічним ефектом класу
НЕ застосовувати з грейпфрутовим соком та потужними CYP3A4-інгібіторами/індукторами — різко змінює рівень препарату
НЕ застосовувати під час вагітності — тератогенність

Хронологія

Хронологія лікування — виведено зі схеми та графіка моніторингу

Стандартний план

Індукція · Sirolimus monotherapy (progressive LAM)

28-денні цикли × Long-term continuous

MDT brief

MDT talk tree (2 steps)

#	Owner	Topic	Action
1	molecular_geneticist	Specialist review	Indication посилається на actionable геномний біомаркер — потрібна інтерпретація мутації / target / actionability.
2	social_worker_case_manager	Specialist review	У плані використовуються препарати без реімбурсації НСЗУ — потрібна оцінка доступу для пацієнта.

Скіли (recommended) — рекомендовані для розгляду (2)

Молекулярний генетик / молекулярний онколог recommended
Indication посилається на actionable геномний біомаркер — потрібна інтерпретація мутації / target / actionability.
Соціальний працівник / кейс-менеджер recommended
У плані використовуються препарати без реімбурсації НСЗУ — потрібна оцінка доступу для пацієнта.

Якість даних

Можна використовувати з застереженнями. Критичних прогалин default-треку не знайдено, але MDT має переглянути наведені застереження перед фінальним підписанням.

Покриття біомаркерів: 1/1 відомо (100%), 0 відсутньо, 0 прогалин default-треку
Неоцінені RedFlags: RF-TSC-CONFIRMED-CARRIER

Технічні метадані MDT skills (2/16 активовано в цьому плані)

Усі зареєстровані віртуальні спеціалісти. ✓ — активовано для цього кейсу; ○ — не активовано (доступні для інших клінічних сценаріїв).

Спеціаліст	skill_id	Версія	Last reviewed	Domain
Спеціаліст з клітинної терапії (CAR-T)	`cellular_therapy_specialist`	v0.1.0	2026-04-25	cellular_therapy
Клінічний фармацевт	`clinical_pharmacist`	v0.1.0	2026-04-25	clinical_pharmacy
Гематолог / онкогематолог	`hematologist`	v0.1.0	2026-04-25	hematology_oncology
Гематопатолог (специфічно для лімфом / лейкозів / мієломи)	`hematopathologist`	v0.1.0	2026-04-25	hematopathology
Інфекціоніст / гепатолог	`infectious_disease_hepatology`	v0.1.0	2026-04-25	infectious_diseases
Медичний онколог (хіміотерапевт солідних пухлин)	`medical_oncologist`	v0.1.0	2026-04-25	solid_oncology
Молекулярний генетик / молекулярний онколог	`molecular_geneticist`	v0.1.0	2026-04-25	molecular_oncology
Паліативна допомога	`palliative_care`	v0.1.0	2026-04-25	palliative_care
Патолог (загальний)	`pathologist`	v0.1.0	2026-04-25	pathology
Сімейний лікар / терапевт	`primary_care`	v0.1.0	2026-04-25	primary_care
Психолог / онкопсихолог	`psychologist`	v0.1.0	2026-04-25	psychosocial
Радіотерапевт (променева терапія)	`radiation_oncologist`	v0.1.0	2026-04-25	radiation_oncology
Лікар-радіолог	`radiologist`	v0.1.0	2026-04-25	diagnostic_imaging
Соціальний працівник / кейс-менеджер	`social_worker_case_manager`	v0.1.0	2026-04-25	psychosocial
Хірург-онколог	`surgical_oncologist`	v0.1.0	2026-04-25	surgical_oncology
Спеціаліст з трансплантації (BMT)	`transplant_specialist`	v0.1.0	2026-04-25	cellular_therapy

Sources cited

SRC-MILES-MCCORMACK-2011: MILES: Sirolimus for Lymphangioleiomyomatosis (McCormack et al., NEJM 2011) ()

Експериментальні опції (клінічні дослідження)

Останнє оновлення: 2026-08-17 · ctgov.

Жодного активного трайла для цього сценарію в ctgov не знайдено.

Доступність опцій в Україні

Per-track UA registration · НСЗУ · cost · access pathway. Render-time metadata; engine selection не залежить від цих полів (CHARTER §8.3).

Опція	Реєстрація UA	НСЗУ	Cost orientation	Access pathway
Стандартний план Sirolimus monotherapy (progressive LAM) (REG-SIROLIMUS-LAM) 1/1 component drug(s) not on НСЗУ formulary	✓ зареєстровано	✗ out-of-pocket	₴-? — verify pathway	not recorded

Інформація про ціни — orientation. Перевіряти у конкретній аптеці / foundation / трайл-сайті. Status updated: 2026-08-17.

plan_id: PLAN-BMA-TSC1_LAM-V1 | version: 1 | generated: 2026-08-17T08:06:28.506821+00:00

Per FDA non-device CDS positioning (CHARTER §15): Outpatient oncology treatment planning to support tumor-board discussion. Not a medical device; not for autonomous clinical decision-making.

Per FDA non-device CDS positioning (CHARTER §15): Both treatment options below are presented for review. The engine's selection of a 'recommended' default does not constitute a clinical decision. Final treatment selection requires HCP judgment incorporating information not available to the system.

Цей документ — інформаційний ресурс для підтримки обговорення в тумор-борді (per CHARTER §11). Не система, що приймає клінічні рішення. Усі рекомендації потребують перевірки лікуючим лікарем.