Imetelstat
Visão determinística da entidade fonte YAML. A autoridade clínica permanece com os IDs de fonte citados e estado de assinatura do revisor.
| ID | DRUG-IMETELSTAT |
|---|---|
| Tipo | Fármaco |
| Alegais | AçúcarІметельстат |
| Estado | reviewed 2026-04-25 | pending_clinical_signoff |
| Doenças | DIS-MDS-LR |
| Fontes | SRC-ESMO-MDS-2021 SRC-NCCN-AML-2025 |
Fatos sobre as drogas
| Classe | Inibidor da telomerase de primeira classe (oligonucleotide) |
|---|---|
| Mecanismo | 13-mer N3'→P5' thio-phosphoramidate oligonucleotide complementary to the RNA template region (hTR/TERC) of human telomerase. Binds and inhibits telomerase enzymatic activity in malignant cells with short telomeres + telomerase upregulation. Approved June 2024 for transfusion-dependent low-/intermediate-1-risk MDS post-ESA failure on basis of IMerge phase-3 trial. |
| Dose típica | 7.1 mg/kg IV every 4 weeks (2-hour infusion). Dose modifications for cytopenia (the dominant toxicity). Treatment duration in IMerge: median ~33 weeks; continue until loss of TI / unacceptable toxicity / disease progression. |
| Ucrânia registada | Falso |
| NSZU reembolsado | Falso |
| Ucrânia verificada pela última vez | 2026-04-27 |
Avisos
- Citopenia grave (em caixa): trombocitopenia, neutropenia — hemorragia + risco de infecção; modificação da dose obrigatória + transfusão + suporte G-CSF
Notas
Pivotal: Imerge (Platzbecker et al., Lancet 2024) fase-3 — imetelstat 7,1 mg/kg IV q4wk vs placebo em insuficiência pós-ESA LR dependente de transfusão. Endpoint primário 8 semanas IT RBC: 39,8% vs 15,0% (p<0,001). TI sustentado 24 semanas: 28% vs 3,3%. Aprovação da FDA Junho 2024 (Rytelo). Toxicidade dominante da citopenia — manejo ativo obrigatório (suporte de transfusione, modificação da dose, G-CSF para neutropenia grave). Aprovção da EMA pendente a partir de 2026-04. Ucrânia: NÃO registado — acesso apenas através de importação de paciente nomeado (após aprovação EMA) ou programa de uso compassivo dos EUA; realisticamente indisponível no prazo MVP.
Usado por
Esquema terapêutico
REG-IMETELSTAT-MDS-LR- Imetelstat (Rytelo) para insuficiência do LR-MDS pós- ASE dependente de transfusão