Imetelstat
Vue déterministe de l'entité source de la LJAM. L'autorité clinique demeure avec les ID de la source cités et l'état d'approbation de l ́examinateur.
| ID | DRUG-IMETELSTAT |
|---|---|
| Type | Médicament |
| Alias | RytéloІметельстат |
| État | reviewed 2026-04-25 | pending_clinical_signoff |
| Maladies | DIS-MDS-LR |
| Sources | SRC-ESMO-MDS-2021 SRC-NCCN-AML-2025 |
Faits sur les drogues
| Catégorie | Inhibiteur de la télomérase de première classe (oligonucléotide) |
|---|---|
| Mécanisme | 13-mer N3'→P5' thio-phosphoramidate oligonucleotide complementary to the RNA template region (hTR/TERC) of human telomerase. Binds and inhibits telomerase enzymatic activity in malignant cells with short telomeres + telomerase upregulation. Approved June 2024 for transfusion-dependent low-/intermediate-1-risk MDS post-ESA failure on basis of IMerge phase-3 trial. |
| Dose typique | 7.1 mg/kg IV toutes les 4 semaines (2 heures de perfusion). Modification de la dose pour la cytopénie (la toxicité dominante). Durée du traitement par IMberge: médiane ~33 semaines; continuer jusqu'à perte de TI / toxicité inacceptable / progression de la maladie. |
| Ukraine enregistrée | Faux |
| NSZU remboursé | Faux |
| Ukraine vérifiée pour la dernière fois | 2026-04-27 |
Avertissements
- Cytopénie sévère (en boîte): thrombocytopénia, neutropénie — saignement + risque d'infection; modification posologique obligatoire + transfusion + soutien G-CSF
Notes
Pivotal: IMerge (Platzbecker et al., Lancet 2024) phase-3 — imetelstat 7.1 mg/kg IV q4wk vs placebo in transfusion-dependent LR-MDS post-ESA failure. Primary endpoint 8-week RBC TI: 39.8% vs 15.0% (p<0.001). Sustained 24-week TI: 28% vs 3.3%. FDA approval June 2024 (Rytelo). Cytopenia dominant toxicity — active management mandatory (transfusion support, dose modification, G-CSF for severe neutropenia). EMA approval pending as of 2026-04. Ukraine: NOT registered — access only via named-patient import (after EMA approval) or US compassionate-use program; realistically unavailable in MVP timeframe.
Utilisé par
Protocole thérapeutique
REG-IMETELSTAT-MDS-LR- Imetelstat (Rytelo) pour l'insuffisance de LR-MDS post-ESA dépendant de la transfusion