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Tazemetostat en monoterapia (sarcoma epitelioide avanzado, SMARCB1/INI1-deficiente)

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ComponentesDRUG-TAZEMETOSTAT
IDREG-TAZEMETOSTAT-EPITHELIOID-SARCOMA
TipoEsquema terapéutico
Situaciónreviewed 2026-05-04 | pending_clinical_signoff
EnfermedadesNinguna declarada
FuentesSRC-ESMO-SARCOMA-2024 SRC-EZH202-GOUNDER-2020

Notas

Ensayo EZH-202 (Gounder 2020 NEJM): tazemetostat en sarcoma epitelioide avanzado con deficiencia de SMARCB1/INI1 - ORR ~15%, pero las respuestas fueron duraderas (DoR no alcanzado en los respondedores). Dado la falta de alternativas en este sarcomas ultra-raro, incluso ORR modesto con respuesta duradera es clínicamente significativo. FDA aprobó enero 2020 - primera y sólo la FDA aprobado terapia dirigida para el sarcoMA epiteloide. En ensayos de sarcoma pediátrico se observó riesgo secundario de malignidad (T-LBL/AML), siendo necesaria una vigilancia continua.

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