Tisagenlecleucel
Детермінований перегляд YAML-сутності з джерельної бази. Клінічний авторитет лишається за вказаними source ID та статусом клінічного sign-off.
| ID | DRUG-TISAGENLECLEUCEL |
|---|---|
| Тип | Препарат |
| Синоніми | CTL019Kymriahtisa-celТисагенлеклеуцел |
| Статус | переглянуто 2026-04-25 | очікує клінічного підпису |
| Хвороби | DIS-B-ALL |
| Джерела | SRC-NCCN-BCELL-2025 |
Дані про препарат
| Клас | CD19-directed autologous CAR-T cell therapy (4-1BB costimulation) |
|---|---|
| Механізм дії | Autologous T cells genetically modified ex vivo with lentiviral vector encoding chimeric antigen receptor (CAR) targeting CD19, with 4-1BB costimulatory domain (CD137) and CD3-zeta signaling domain. After lymphodepleting fludarabine + cyclophosphamide conditioning, single IV infusion → in vivo expansion + sustained cytotoxicity against CD19+ B-cell malignancies. Approved for R/R B-ALL ≤25 years (ELIANA) and R/R DLBCL adult (JULIET). |
| Типове дозування | Single IV infusion (not weight-based per se): 0.2 to 5.0 × 10⁶ CAR-positive viable T cells per kg for patients ≤50 kg; 0.1 to 2.5 × 10⁸ CAR-positive viable T cells (not weight-based) for patients >50 kg. Preceded by lymphodepleting conditioning: fludarabine 30 mg/m² IV daily × 4 days + cyclophosphamide 500 mg/m² IV daily × 2 days. Single infusion; no maintenance. |
| Зареєстровано в Україні | False |
| Відшкодовується НСЗУ | False |
| Остання перевірка для України | 2026-04-27 |
Застереження
- Cytokine release syndrome (CRS) — Grade ≥3 ~46% in ELIANA; tocilizumab + ICU support mandatory
- Immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) — Grade ≥3 ~13%
- REMS / FACT-JACIE accreditation required for administration
Нотатки
Опорне дослідження ELIANA (Maude et al., NEJM 2018) — одноруке дослідження фази 2 у пацієнтів з рецидивним/ рефрактерним В-клітинним гострим лімфобластним лейкозом (B-ALL) віком 3-21 років (надалі розширене до ≤25 років); загальна частота відповіді (ORR) 81%; повна відповідь або CRi 60%; MRD-негативність у пацієнтів з CR/CRi 100%; безподійна виживаність на 12 міс 50%, загальна виживаність 76%. FDA схвалила тисагенлеклеуцел (tisagenlecleucel) у серпні 2017 (перша CAR-T-терапія, схвалена FDA); EMA — у серпні 2018. КРИТИЧНО: для введення обов’язково потрібен центр з акредитацією REMS / FACT-JACIE; наявність тоцилізумабу на місці (щонайменше 2 дози) перед інфузією є обов’язковою; виключення пацієнтів із симптомним ураженням ЦНС (CNS-2/3) згідно з умовами реєстрації. Дорослі (понад 25 років) з DLBCL отримують варіанти CAR-T (axi-cel, liso-cel, brexu-cel для дорослих з B-ALL), що є окремими продуктами з різним дизайном костимуляторного домену (CD28 проти 4-1BB) та різними профілями небажаних явищ (axi-cel з CD28 — швидший і тяжчий CRS/ICANS; tisa-cel з 4-1BB — повільніший початок, більш тривала персистенція). Україна: препарат НЕ зареєстрований; немає локальних потужностей виробництва C...
Де використовується
Regimens
REG-TISAGENLECLEUCEL-B-ALL- Tisagenlecleucel CD19 CAR-T for R/R B-ALL ≤25 years