Avapritinib em monoterapia (mastocitose sistémica avançada, 1L; KIT D816V+)
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| Componentes | DRUG-AVAPRITINIB |
|---|
| ID | REG-AVAPRITINIB-ADVSM-1L |
|---|---|
| Tipo | Esquema terapêutico |
| Estado | reviewed 2026-04-27 | pending_clinical_signoff |
| Doenças | Nenhuma declaração |
| Fontes | SRC-NCCN-SM-2025 |
Notas
EXPLORER (Gotlib NEJM 2023) + PATHFINDER (DeAngelo Nat Med 2023): avapritinib in advanced SM (ASM / SM-AHN / MCL) ORR ~75% with deep molecular response (KIT D816V VAF reduction) and mast-cell- burden reduction (serum tryptase, marrow mast-cell %, KIT D816V VAF composite). Median PFS not reached. PATHFINDER 200 mg dose registration mitigates cognitive AEs vs EXPLORER 300 mg. SM-AHN patients also need AHN-component-directed therapy (e.g. azacitidine for MDS / CMML AHN; intensive chemo for AML AHN — avapritinib does not address the AHN compartment alone).
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IND-ADVSM-1L-AVAPRITINIB- IND-ADVSM-1L-AVAPRITINIB