Midostaurin monotherapy (advanced systemic mastocytosis, 1L alternative; D816V- or avapritinib-contraindicated)
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| Componentes | DRUG-MIDOSTAURIN |
|---|
| ID | REG-MIDOSTAURIN-ADVSM-1L |
|---|---|
| Tipo | Esquema terapéutico |
| Situación | reviewed 2026-04-27 | pending_clinical_signoff |
| Enfermedades | Ninguna declarada |
| Fuentes | SRC-NCCN-SM-2025 |
Notas
D-RIVE / CPKC412D2201 (Gotlib NEJM 2016): midostaurin 100 mg BID in advanced SM ORR ~28% (per modified Valent / Cheson criteria; ORR ~60% by IWG-MRT-ECNM-modified). Pre-avapritinib standard-of-care. Now alternative when avapritinib is contraindicated (platelets <50 ×10⁹/L, prior intracranial hemorrhage, cognitive concerns) or inaccessible, OR for the rare KIT D816V-NEGATIVE advanced SM where avapritinib lacks activity. Significant nausea/vomiting toxicity — ~30% require dose reduction. NB: imatinib is CONTRAINDICATED in KIT D816V (steric clash); imatinib is reserved for the rare D816V- negative variant FIP1L1-PDGFRA myeloid neoplasm with eosinophilia (separate WHO entity).
Utilizado por
Indicación
IND-ADVSM-1L-MIDOSTAURIN- IND-ADVSM-1L-MIDOSTAURIN