Imetelstat
Vista determinista de la entidad fuente YAML. La autoridad clínica sigue con los ID de fuente citados y estado de firma del revisor.
| ID | DRUG-IMETELSTAT |
|---|---|
| Tipo | Fármaco |
| Aliaces | El sistema de control de la calidad de la energía nuclearІметельстат |
| Situación | reviewed 2026-04-25 | pending_clinical_signoff |
| Enfermedades | DIS-MDS-LR |
| Fuentes | SRC-ESMO-MDS-2021 SRC-NCCN-AML-2025 |
Datos sobre drogas
| Clase | Inhibidor de la telomerasa de primera clase (oligonucleotida) |
|---|---|
| Mecanismo | 13-mer N3'→P5' thio-phosphoramidate oligonucleotide complementary to the RNA template region (hTR/TERC) of human telomerase. Binds and inhibits telomerase enzymatic activity in malignant cells with short telomeres + telomerase upregulation. Approved June 2024 for transfusion-dependent low-/intermediate-1-risk MDS post-ESA failure on basis of IMerge phase-3 trial. |
| Dosificación típica | 7.1 mg/kg IV cada 4 semanas (2 horas de perfusión). Modificaciones de la dosis de citopenia (la toxicidad dominante). Duración del tratamiento en IMerge: mediana ~33 semanas; continuar hasta la pérdida de TI / toxicidad inaceptable / progresión de la enfermedad. |
| Ucrania registrada | Falso |
| NSZU reembolsado | Falso |
| Ucrania verificada por última vez | 2026-04-27 |
Advertencias
- Citopenia grave (en caja): trombocitopenia, neutropenia — sangrado + riesgo de infección; modificación de dosis obligatoria + transfusión + soporte G-CSF
Notas
Pivotal: IMerge (Platzbecker et al., Lancet 2024) phase-3 — imetelstat 7.1 mg/kg IV q4wk vs placebo in transfusion-dependent LR-MDS post-ESA failure. Primary endpoint 8-week RBC TI: 39.8% vs 15.0% (p<0.001). Sustained 24-week TI: 28% vs 3.3%. FDA approval June 2024 (Rytelo). Cytopenia dominant toxicity — active management mandatory (transfusion support, dose modification, G-CSF for severe neutropenia). EMA approval pending as of 2026-04. Ukraine: NOT registered — access only via named-patient import (after EMA approval) or US compassionate-use program; realistically unavailable in MVP timeframe.
Utilizado por
Esquema terapéutico
REG-IMETELSTAT-MDS-LR- Imetelstat (Rytelo) para el fallo de LR-MDS post-ESA dependiente de la transfusión