Enasidenib
Vista determinista de la entidad fuente YAML. La autoridad clínica sigue con los ID de fuente citados y estado de firma del revisor.
| ID | DRUG-ENASIDENIB |
|---|---|
| Tipo | Fármaco |
| Aliaces | IdhifaЕнасиденіб |
| Situación | reviewed 2026-04-30 | pending_clinical_signoff |
| Enfermedades | DIS-AML |
| Fuentes | SRC-ELN-AML-2022 SRC-NCCN-AML-2025 |
Datos sobre drogas
| Clase | Inhibidor selectivo de la enzima IDH2 (mutante) |
|---|---|
| Mecanismo | Inhibidor alostérico de pequeñas moléculas de la enzima mutante IDH2 (R140Q, R172K hotspots). El mutante iDH2 cataliza la conversión neomórfica del α-cetoglutarato a 2-hidroxiglutalato (2-HG), un oncometabolito que impulsa la hipermetilación de ADN + histona y bloquea la diferenciación mieloide. Enasidenib reduce el 2-Hg, restaurando la desmetilacion dependiente de TE2 e induciendo la diferenciacion terminal de blastos leucémicos. Ago 2017 aprobado por la FDA sobre la base de datos de fase 1/2 de un solo brazo en R/R AML (AG221-AML-001). |
| Dosificación típica | 100 mg PO una vez al día, continua, hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Tomar con o sin alimentos a la misma hora cada día. Tiempo mediano para la primera respuesta ~1,9 meses; continuar ≥6 meses antes de declarar la falta de respuesta. |
| Ucrania registrada | Falso |
| NSZU reembolsado | Falso |
| Ucrania verificada por última vez | 2026-04-30 |
Advertencias
- Síndrome de diferenciación: fatal si no se reconoce; corticoesteroides + hidroxiurea + interrupción de la dosis obligatoria (~14% en IDHENTIFY)
Notas
Pivotal trials: AG221-AML-001 (Stein et al., Blood 2017) — phase 1/2 monotherapy in R/R IDH2-mut AML: ORR 38%, CR 19%, median OS 9.3 mo. IDHENTIFY (NCT02577406) — phase 3 enasidenib mono vs conventional care in R/R AML; did not show OS benefit overall but enriched benefit in IDH2-mut HMA-naive subgroup. AG221-AML-005 — combination with azacitidine in 1L unfit IDH2-mut AML: ORR 71%, CR 53% — basis for emerging 1L combination use. Differentiation syndrome (~14%) is the signature AE — same monitoring + dexamethasone protocol as ivosidenib. Hyperbilirubinemia (~80% any grade) is biochemical UGT1A1 inhibition — usually asymptomatic, no dose adjustment unless symptomatic. Ukraine: NOT registered, NOT reimbursed; EU access also limited (CHMP negative). Bibliographic record SRC-IDHENTIFY is available; clinical claim linkage requires dual clinical sign-off.
Utilizado por
Esquema terapéutico
REG-ENASIDENIB-AML- Enasidenib monotherapy for R/R IDH2-mutated AML