Imetelstat

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ID	`DRUG-IMETELSTAT`
Art	Arzneimittel
Aliase	RyteloІметельстат
Status	reviewed 2026-04-25 \| pending_clinical_signoff
Erkrankungen	`DIS-MDS-LR`
Quellen	`SRC-ESMO-MDS-2021` `SRC-NCCN-AML-2025`

Drug Facts

Klasse	Erstklassiger Telomerase-Inhibitor (Oligonucleotid)
Verfahren	13-mer N3'→P5' thio-phosphoramidate oligonucleotide complementary to the RNA template region (hTR/TERC) of human telomerase. Binds and inhibits telomerase enzymatic activity in malignant cells with short telomeres + telomerase upregulation. Approved June 2024 for transfusion-dependent low-/intermediate-1-risk MDS post-ESA failure on basis of IMerge phase-3 trial.
Typische Dosierung	7,1 mg/kg IV alle 4 Wochen (2-Stunden-Infusion). Dosisanpassungen für Zytopenie (die dominante Toxizität). Behandlungsdauer in IMerge: mediane ~33 Wochen; bis zum Verlust von TI / inakzeptable Toxizität / Krankheitsprogression fortsetzen.
Ukraine registriert	Falsch
NSZU erstattet	Falsch
Ukraine zuletzt überprüft	2026-04-27

Warnungen

Schwere Zytopenie (Box): Thrombozytopenie, Neutropenie — Blutung + Infektionsrisiko; obligatorische Dosisänderung + Transfusion + G-CSF-Unterstützung

Anmerkungen

Pivotal: IMerge (Platzbecker et al., Lancet 2024) phase-3 — imetelstat 7.1 mg/kg IV q4wk vs placebo in transfusion-dependent LR-MDS post-ESA failure. Primary endpoint 8-week RBC TI: 39.8% vs 15.0% (p<0.001). Sustained 24-week TI: 28% vs 3.3%. FDA approval June 2024 (Rytelo). Cytopenia dominant toxicity — active management mandatory (transfusion support, dose modification, G-CSF for severe neutropenia). EMA approval pending as of 2026-04. Ukraine: NOT registered — access only via named-patient import (after EMA approval) or US compassionate-use program; realistically unavailable in MVP timeframe.

Verwendet von

Therapieschema

REG-IMETELSTAT-MDS-LR - Imetelstat (Rytelo) bei transfusionsabhängigem LR-MDS-Nach-ESA-Ausfall